Kolbam - kolsyra

Vad är Kolbam och vad används det för?

Kolbam är ett läkemedel som innehåller kolsyra som en aktiv ingrediens. Cholsyra är en "primär gallsyra", en huvudkomponent av gallan (en vätska som produceras av levern som gynnar uppslutning av fett).

Kolbam är godkänt för livslång behandling av vuxna och barn som är minst en månad gammal, som inte kan producera tillräckliga mängder primära gallsyror, såsom kolsyra, på grund av specifika genetiska anomalier som orsakar brist på Följande leverenzymer: sterol-27-hydroxylas, 2-metylacyl-CoA-racemas eller 7a ± -hydroxylas-kolesterol.

När primära gallsyror saknas, producerar kroppen onormala gallsyror som kan skada levern, med risk för potentiellt dödligt leversvikt. Dessa sjukdomar är kända som "medfödda defekter av syntesen av primära gallsyror".

Eftersom antalet patienter med medfödda defekter av primär gallsyrasyntes är låg anses detta tillstånd vara "sällsynt" och Kolbam betecknades som ett "särläkemedel" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 28 oktober 2009.

Hur används Kolbam - kolsyra?

Kolbam kan endast erhållas på recept och behandlingen måste startas och övervakas av en läkare som specialiserat sig på sjukdomar som behandlas med Kolbam.

Kolbam finns som kapslar (50 mg och 250 mg). Dagsdosen bestäms och justeras under behandling baserat på blodnivåer (i blodet) och urinhalten av gallsyror och leverfunktionen hos varje patient. Den maximala dagliga dosen får inte överstiga 15 mg per kg kroppsvikt.

Kolbam ska tas vid ungefär samma tid varje dag tillsammans med en måltid. För små barn som inte kan svälja kapslarna kan innehållet blandas med spädbarnsformulering, extraherad bröstmjölk, potatismos eller fruktpuré.

Mer information finns i bipacksedeln.

Hur fungerar Kolbam - Colic Acid?

Kolsyra är en av de huvudsakliga gallsyrorna som produceras av levern. Kololinsyran i Kolbam ersätter den saknade kolsyra i patientens kropp. På så sätt bidrar det till att minska produktionen av onormala gallsyror och främjar den normala aktiviteten hos gall i matsmältningssystemet, vilket lindrar symtomen på sjukdomen.

Vilken nytta har Kolbam-kolsyra visat under studierna?

Kolbam har studerats i en huvudstudie med 52 patienter med medfödda defekter av primär gallesyrasyntes, inklusive 7 patienter med brist på sterol 27-hydroxylas, 2-metylakyl-CoA-racemas eller 7Î ± -hydroxylaskolesterol. De viktigaste effektparametrarna var förändringar i gallsyranivåer och leverfunktion före och efter behandling med Kolbam. Kolbam har visat sig minska mängden abnorma gallsyror och förbättra leverfunktionen hos den allmänna befolkningen hos patienter med medfödda defekter av primär gallesyrasyntes. Vidare observerades en tendens till förbättring i varje enskilt enzymbrist. Dessa resultat var i linje med kliniska förväntningar och med data från medicinsk litteratur.

Vad är risken för Kolbam-kolsyra?

Biverkningarna av Kolbam är vanligtvis milda till måttliga och av övergående natur. De vanligaste biverkningarna (som kan påverka upp till 1 av 10 personer) är perifer neuropati (skada på händer och fötter), diarré, illamående, surt återflöde (återflöde av magsyra i munhålan), esofagit (inflammation i matstrupe), gulsot (guling av hud och ögon), hudproblem (skador) och sjukdomar.

Kolbam ska inte användas i kombination med fenobarbital (ett läkemedel för behandling av epilepsi).

För fullständig lista över biverkningar och begränsningar, se bipacksedeln.

Varför har Kolbam-Colic Acid godkänts?

Byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) beslutade att Kolbams fördelar är större än riskerna och rekommenderade att det godkänns för användning i EU. CHMP konstaterade att Kolbam har fördelaktiga effekter hos patienter med brist på följande leverenzymer: sterol 27-hydroxylas, 2-metylakyl-CoA racemas och kolesterol 7Î ± -hydroxylas. När det gäller säkerhet tycktes de biverkningar inte allvarliga och reversibla.

Kolbam godkändes under "exceptionella omständigheter" eftersom fullständig information om Kolbam inte kunde erhållas på grund av sjukdomen sällsynta. Varje år kommer Europeiska läkemedelsmyndigheten att granska den nya informationen som finns tillgänglig och denna sammanfattning kommer att uppdateras i enlighet med detta.

Vilken information väntar fortfarande på Kolbam - Acico Colico?

Eftersom Kolbam har godkänts under exceptionella omständigheter kommer bolaget som marknadsför Kolbam att övervaka läkemedlets fördelar och säkerhet baserat på ett patientregister och tillhandahålla årliga uppdateringar.

Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Kolbam-kolsyra?

En riskhanteringsplan har utvecklats för att säkerställa att Kolbam används så säkert som möjligt. Baserat på denna plan har säkerhetsinformation inkluderats i sammanfattningen av produktegenskaper och bipacksedeln för Kolbam, inklusive lämpliga försiktighetsåtgärder som ska följas av vårdpersonal och patienter.

Dessutom kommer det företag som marknadsför Kolbam att tillhandahålla utbildningsmaterial som innehåller information om korrekt och säker användning av läkemedlet till alla läkare som är avsedda att förskriva det.