Kanuma - Sebelipase alfa

Vad används Kanuma-Sebelipase alfa för?

Kanuma är ett läkemedel som används för att behandla patienter i alla åldrar med lysosomal syra lipasbrist, en ärftlig sjukdom som orsakas av bristen på ett enzym som kallas lysosomalsyra lipas, vilket är nödvändigt för att metabolisera fetter i celler. När detta enzym är frånvarande eller endast är närvarande i mycket låga mängder ackumuleras fetter i kroppens celler, vilket orsakar symtom som till exempel tillväxtbrist och leverskada.

Eftersom antalet patienter med lysosomal syra lipasbrist är låg anses sjukdomen vara "sällsynt" och Kanuma utsågs den 17 december 2010 till "föräldralös medicin" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar).

Kanuma innehåller den aktiva substansen sebelipase alfa.

Hur används Kanuma - Sebelipase alfa?

Behandling med Kanuma bör följas av en läkare med erfarenhet av behandling av lysosomal syra lipasbrist, andra metaboliska störningar eller leversjukdom. Behandlingen ska ges av en lämpligt utbildad sjukvårdspersonal som kan hantera medicinska nödsituationer (inklusive allvarliga allergier). Läkemedlet kan endast erhållas på recept.

Kanuma är tillgängligt som koncentrat till infusionsvätska, lösning (dropp i en ven). Den rekommenderade dosen är 1 mg per kg kroppsvikt, som ska ges en gång varannan vecka. Infusionen ska ligga i ca 1-2 timmar.

Hos patienter under sex månaders ålder som är närvarande vid den snabbt framväxande sjukdomen administreras dosen 1 mg / kg kroppsvikt en gång i veckan istället för varannan vecka. I dessa ämnen kan dosen ökas upp till 3 mg / kg kroppsvikt en gång i veckan beroende på svaret på behandlingen.

Behandling med Kanuma bör startas så snart som möjligt efter diagnos och fortsätter på lång sikt.

Hur fungerar Kanuma - Sebelipase alfa?

Den aktiva substansen i Kanuma, sebelipase alfa, är en kopia av enzymet som saknas hos patienter med lysosomal syra lipasbrist. Sebelipase alfa ersätter det saknade enzymet, vilket bidrar till metabolismen av fett och stoppar dess ackumulering i kroppens celler.

Vilken fördel har Kanuma-Sebelipase alfa visat under studierna?

Kanuma har studerats i två huvudstudier utförda hos patienter med lysosomal syra lipasbrist. Den första studien involverade nio små barn med tillväxtfel eller andra tecken på snabb sjukdomsprogression under de första sex månaderna av livet. Studien visade att sex av nio barn behandlade med Kanuma nådde en ålder. Tillväxt förbättringar har också observerats i alla sex överlevande barnen.

Den andra studien, som innebar 66 patienter (barn och vuxna), jämförde Kanuma med placebo (en dummybehandling). Huvudmåttet av effektivitet var andelen patienter i vilka normala nivåer av ett leverenzym som kallades ALT observerades efter fem månaders behandling. Förhöjda nivåer av ALT-enzymer är ett tecken på leverskador. I denna studie fanns det normala nivåerna av ALT-enzymer hos 31% (11 av 36 patienter) hos patienter behandlade med Kanuma jämfört med 7% (2 av 30) av patienterna som fick placebo

Vad är risken för Kanuma-Sebelipase alfa?

De vanligaste biverkningarna av Kanuma (som kan påverka ungefär 3 av 100 patienter) är tecken och symtom på allvarliga allergiska reaktioner, inklusive brösttäthet, röda ögon, ögonhårens svullnad, andningssvårigheter, illamående, wheales, rodnad värme, nasal urladdning, takykardi och andningsödor. Utveckling av antikroppar mot läkemedlet, särskilt hos unga barn, har också rapporterats. I det här fallet kan Kanuma inte agera effektivt. För fullständig förteckning över alla biverkningar som rapporterats med Kanuma, se bipacksedeln.

Kanuma ska inte användas till patienter som har upplevt livshotande allergiska reaktioner på den aktiva ingrediensen, som har återkommit vid återupptagning av behandlingen efter avbrott. Det får inte heller ges till patienter med potentiellt dödlig allergi mot ägg eller någon av ingredienserna i Kanuma.

Varför har Kanuma-Sebelipase alfa godkänts?

Byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) beslutade att förmånerna i Kanuma är större än riskerna och rekommenderade att det godkänns för användning i EU. Utskottet tog hänsyn till frånvaron av effektiva terapier för lysosomal syra lipasbrist och hög mortalitet hos unga barn med snabbt framskridande sjukdom. CHMP ansåg att Kanuma inducerade signifikanta förbättringar i överlevnad hos unga barn och visade sig vara effektiva för att lindra symtomen på sjukdomen hos individer i alla åldrar. När det gäller säkerhet identifierades inga större problem, medan allvarliga biverkningar var sällsynta eller hanterbara. Ytterligare uppgifter om de långsiktiga fördelarna och läkemedlets säkerhet behövs dock.

Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Kanuma-Sebelipase alfa?

En riskhanteringsplan har utvecklats för att säkerställa att Kanuma används så säkert som möjligt. Baserat på denna plan har säkerhetsinformation inkluderats i sammanfattningen av produktegenskaper och bipacksedeln för Kanuma, inklusive lämpliga försiktighetsåtgärder som ska följas av vårdpersonal och patienter.

Dessutom bedriver företaget som marknadsför Kanuma en undersökning av unga barn som snabbt utvecklar sjukdom och kommer att upprätta ett register över patienter i alla åldrar för att lära sig mer om Kanuma fördelar och säkerhet på lång sikt, med särskild hänsyn till risken av allergiska reaktioner och utveckling av antikroppar mot läkemedlet. Företaget kommer också att tillhandahålla informativt material till alla läkare som kan ordinera Kanuma, bjuda in dem att registrera patienter i registret och indikera hur man övervakar patienter för utveckling av antikroppar och hur man hanterar dem med allvarliga allergiska reaktioner.