Vad är Chenodeoxikolsyra Sigma-Tau - Chenodeoxikolsyra används för?
Chenodeoxikolsyra sigma-tau är ett läkemedel som innehåller den aktiva substansen chenodeoxikolsyra. Det är en "primär gallsyra", som är en av huvudämnena i gallan (en vätska som produceras av levern som hjälper till att mätta fett).
Chenodeoxikolsyra sigma-tau används för behandling av vuxna och barn från en månad med cerebrotendinös xanthomatos. Dessa patienter kan inte producera den primära gallsyrakenodeoxikolsyra i tillräckliga mängder på grund av genetiska avvikelser som orsakar brist på hepatiskt enzym sterol 27-hydroxylas. När primära gallsyror saknas skapar kroppen i stället onormala gallsyror och andra ämnen som ackumuleras genom hela kroppen och orsakar skador.
Eftersom antalet patienter med detta tillstånd är lågt anses sjukdomen vara "sällsynt" och Chenodeoxycholsyra sigma-tau benämndes "orphan medicine" (ett läkemedel som används i sällsynta sjukdomar) den 16 december 2014. Chenodeoxikolsyra sigma-tau är en "hybridmedicin".
Det betyder att det liknar ett "referensmedicin" som innehåller samma aktiva beståndsdel. Referensmedicin för Chenodeoxycholsyra sigma-tau är Xenbilox. Xenbilox skiljer emellertid från Chenodeoxycholic acid sigma-tau genom att det är godkänt för en annan användning (för att lösa kolesterol gallstenar).
Hur används Chenodeoxikolsyra Sigma-Tau-Chenodeoxikolsyra?
Chenodeoxikolsyra sigma-tau kan endast erhållas på recept. Behandling bör initieras och övervakas av en läkare med erfarenhet av behandling av cerebrottendinös xanthomatos eller andra sjukdomar som rör framställning av primära gallsyror.
Chenodeoxikolsyra sigma-tau finns som kapslar (250 mg) som ska tas 3 gånger om dagen vid ungefär samma tid varje dag. Den dagliga dosen bestäms och justeras under behandlingen för varje patient beroende på ålder, leverfunktion och gallsyra i blod och urin. För små barn och barn som inte kan svälja kapslarna kan innehållet i sistnämnda blandas med 8, 4% natriumbikarbonatlösning för att bilda en vätska.
Mer information finns i bipacksedeln.
Hur fungerar Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxikolsyra?
Chenodeoxikolsyra är en av de primära gallsyrorna som produceras av levern. Den chenodeoxikolsyra som ingår i detta läkemedel ersätter den som saknas av patienten. Detta bidrar till att minska produktionen av onormala substanser och bidrar till den normala aktiviteten hos gall i matsmältningssystemet och därmed lindra symtomen på sjukdomen.
Vilken fördel har Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau-Chenodeoxikolsyra visad under mina studier?
Chenodeoxikolsyra sigma-tau analyserades i en studie som undersökte register över 35 patienter med cerebrotendinea xanthomatos behandlad med chenodeoxikolsyra i ca 9 år. Av 23 patienter för vilka gallsyrahalten var tillgängliga hade alla en minskning av deras nivåer (i genomsnitt 56-69 μmol / l). Av 14 patienter för vilka gallsyrahalten var tillgängliga i urinen hade 79% (11 av 14) minskad nivå i den senaste analysen. De flesta patienterna visade också förbättringar av sjukdomssymptomen: alla rapporterade en förbättring av diarré, 89% av patienterna visade en förbättring av mentala fakulteter, 60% av patienterna visade en förbättrad rörlighet, medan 85% visade 77% av patienterna visade psykiatrisk förbättring baserat på två olika poäng.
Vilka är riskerna med Chenodeoxycholsyra Sigma-Tau-Chenodeoxikolsyra?
De biverkningar som ses med Chenodeoxycholsyra sigma-tau är förstoppning och onormala levertestvärden; Från de tillgängliga data kunde dock deras frekvens inte uppskattas på ett tillförlitligt sätt. De var milda till måttliga i svårighetsgrad och inte hållbara.
För förteckningen över begränsningar, se bipacksedeln.
Varför har Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau-Chenodeoxikolsyra godkänts?
Chenodeoxikolsyra har använts vid behandling av cerebrotendinös xanthomatos i cirka 40 år, även om den inte var godkänd för sådan användning. Med tanke på sjukdomen är dock de tillgängliga uppgifterna om användningen av läkemedlet fortfarande begränsade. Studier har dock visat att läkemedlet har positiva effekter på patienter och har inga signifikanta biverkningar. Därför beslutade byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) att fördelarna med Chenodeoxycholic acid sigma-tau är större än riskerna och rekommenderade att det godkänns för användning i EU.
Chenodeoxikolsyra sigma-tau godkändes under "exceptionella omständigheter" eftersom det inte var möjligt att erhålla fullständig information om den på grund av sjukdomen sällsynta. Varje år kommer Europeiska läkemedelsmyndigheten att granska den nya informationen som finns tillgänglig och denna sammanfattning kommer att uppdateras i enlighet med detta.
Vilken information väntar man fortfarande på Chenodeoxycholic acid sigmatau?
Eftersom Chenodeoxycholsyra sigma-tau godkändes under exceptionella omständigheter kommer det företag som marknadsför det att upprätta ett register för att övervaka dess fördelar och säkerhet.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa säker och effektiv användning av Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau-Chenodeoxikolsyra?
Rekommendationer och försiktighetsåtgärder som ska följas av vårdpersonal och patienter för säker och effektiv användning av Chenodeoxycholic acid sigma-tau har inkluderats i sammanfattningen av produktegenskaper och bipacksedeln.
Ytterligare information om Chenodeoxikolsyra Sigma-Tau - Chenodeoxikolsyra
För fullständig EPAR-version av Chenodeoxycholic acid sigma-tau, se kemikaliemyndighetens hemsida: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicine / European public assessment reports. För mer information om behandling med Chenodeoxycholsyra sigma-tau, läs bipacksedeln (också en del av EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal.
Sammanfattningen av yttrandet från kommittén för särläkemedel i samband med Chenodeoxycholsyra sigma-tau finns på kemikaliemyndighetens hemsida: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Sällsynt sjukdomsbeteckning.
