Vad är Galafold - Migalastat används för?
Galafold är ett läkemedel som används för att behandla patienter som är 16 år eller äldre med Fabrys sjukdom. Det är en sällsynt ärftlig sjukdom där patienter uppvisar olika mutationer (variationer) av genen som är ansvariga för att producera ett enzym som kallas alfa-galaktosidas A, som normalt bryter ner ett fettämne som kallas globotriaosilceramid (GL-3). Hos patienter med Fabrys sjukdom fungerar detta enzym inte korrekt. Som ett resultat kan GL-3 inte brytas ner och ackumuleras i olika celler i kroppen, inklusive hjärta och njurceller.
Eftersom antalet patienter med Fabrys sjukdom är liten anses sjukdomen vara "sällsynt" och Galafold utsågs den 22 maj 2006 till ett "särläkemedel" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar).
Galafold innehåller den aktiva ingrediensen migalastat.
Hur används Galafold - Migalastat?
Galafold kan endast erhållas på recept och behandlingen bör startas och övervakas av en läkare som har erfarenhet av diagnos och behandling av Fabrys sjukdom.
Galafold finns som kapslar (123 mg). Den rekommenderade dosen av Galafold är en kapsel varannan dag, tas oralt minst 2 timmar före eller efter livsmedelskonsumtion.
Galafold ska endast användas för patienter som har vissa mutationer av alfa-galaktosidas A-genen. Mer information finns i sammanfattningen av produktegenskaper (även en del av EPAR).
Hur fungerar Galafold - Migalastat?
Galafold innehåller den aktiva ingrediensen migalastat, som binder till vissa instabila former av alfagalaktosidas A, som stabiliserar enzymet. Detta gör att enzymet kan transporteras till områden i cellen där det kan bryta ner GL-3.
Vilken nytta har Galafold - Migalastat visat under studierna?
Galafold analyserades i två huvudstudier med totalt 127 patienter med Fabrys sjukdom.
Den första studien, som jämförde Galafold med placebo (en dummybehandling) hos 67 patienter, bedömde andelen patienter som svarade på behandlingen (definierad som en minskning av minst 50% av GL-3-avlagringar i njurarna) . I allmänhet var Galafold inte effektivare än placebo för att minska GL-3-avlagringar; Andra analyser som endast omfattade patienter med dessa genetiska mutationer som kan behandlas med Galafold visade dock att patienter svarade bättre på Galafold än till placebo efter 6 månaders behandling.
Den andra studien av 60 patienter jämförde Galafold med agalsidas alfa och agalsidas beta substanser, två substitutiva behandlingar av det saknade enzymet. Huvudmåttet på effektivitet var förändringen i patienternas njurfunktion efter 18 månaders behandling. I denna studie var Galafold lika effektiv som enzymutbytesbehandling vid stabilisering av patienternas njurfunktion.
Vad är risken för Galafold - Migalastat?
Den vanligaste biverkningen av Galafold (som kan påverka ungefär 1 av 10 personer) är huvudvärk.
För fullständig förteckning över restriktioner och biverkningar som rapporterats med Galafold, se bipacksedeln.
Varför har Galafold - Migalastat godkänts?
Byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) beslutade att Galafolds fördelar är större än riskerna och rekommenderade att det godkänns för användning i EU. Utskottet noterade att Galafold har studerats i ett begränsat antal patienter, men tillgängliga bevis anses tillräckliga för en sådan sällsynt sjukdom. CHMP ansåg också att Galafold tas oralt och detta kan vara en fördel jämfört med andra godkända behandlingar, såsom enzymbytebehandling, som ges genom infusion (dropp) i en ven. När det gäller säkerheten tolererades Galafold väl.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Galafold - Migalastat?
En riskhanteringsplan har utvecklats för att säkerställa att Galafold används så säkert som möjligt. Baserat på denna plan har säkerhetsinformation inkluderats i sammanfattningen av produktegenskaper och bipacksedeln för Galafold, inklusive lämpliga försiktighetsåtgärder som ska följas av vårdpersonal och patienter.
Mer information om Galafold - Migalastat
För fullständig EPAL av Galafold, se byråns hemsida: ema.europa.eu/Find medicin / Human medicines / European public assessment reports. För mer information om Galafold-behandlingen, läs bipacksedeln (också en del av EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal.
Sammanfattningen av yttrandet från kommittén för särläkemedel i samband med Galafold finns tillgänglig på kemikaliemyndighetens webbplats: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Sällsynt sjukdomsbeteckning.
