Vad är Myozyme?
Myozyme kommer i form av ett pulver för beredning av en infusionslösning (dropp i en ven). Läkemedlet innehåller aktiv substans alglukosidas alfa.
Vad används Myozyme för?
Myozyme används för att behandla patienter med Pompes sjukdom, en sällsynt ärftlig sjukdom. En brist på ett enzym som kallas alfa-glukosidas observeras hos patienter med denna sjukdom. Detta enzym omvandlar normalt glykogen (ett kolhydrat) till glukos. Om detta enzym saknas ackumuleras glykogen i vissa vävnader, särskilt i hjärtan och musklerna, inklusive membranet (huvudvägarna i lungorna). Den progressiva ackumuleringen av glykogen orsakar olika tecken och symtom, inklusive hjärtförstoring, andningssvårigheter och muskelsvaghet. Denna sjukdom kan förekomma vid födseln, men också senare. Fördelarna med Myozyme har inte påvisats för denna form av sena händelser.
Eftersom antalet patienter med Pompe-sjukdom är liten anses sjukdomen vara "sällsynt" och Myozyme utsågs till "föräldralös medicin" (ett läkemedel som används för att behandla sällsynta sjukdomar) den 14 februari 2001.
Läkemedlet kan endast erhållas på recept.
Hur används Myozyme?
Användningen av detta läkemedel bör ske under överinseende av en läkare som har erfarenhet av hantering av Pompe-sjukdomar eller andra ärftliga sjukdomar av samma typ.
Myozyme används som en infusion av 20 mg per kg kroppsvikt, ges en gång vartannat vecka. Den initiala infusionshastigheten är 1 mg / kg per timme, med en gradvis ökning av 2 mg / kg / timme var 30: e minut, upp till maximalt 7 mg / kg / timme. Myozyme kan ges till barn, ungdomar, vuxna och äldre.
Hur fungerar Myozyme?
Myozyme är en enzym ersättningsbehandling, som är en terapi som tjänar till att ge patienter med enzymet de saknar. Myozyme tjänar till att ersätta det humana enzymet alfa-glukosidas, vilket saknas hos personer med Pompe-sjukdom. Den aktiva substansen i Myozyme, alglucosidase alfa, är en kopia av det humana enzymet producerat med en metod som kallas rekombinant DNA-teknik: enzymet produceras av en cell där en gen (DNA) har införts som gör det möjligt att producera enzymet. Detta ersättningsenzym gynnar nedbrytningen av glykogen som förhindrar ackumulering i celler.
Vilka studier har utförts på Myozyme?
Myozyme har varit föremål för två huvudstudier med totalt 39 nyfödda och barn med Pompe-sjukdom. Dessa patienter jämfördes med en "historisk jämförelsegrupp" hos patienter med Pompe-sjukdom som inte hade behandlats och inte deltog i studierna. Huvudindikatorerna för effektivitet var antalet överlevande patienter och antalet patienter som inte behövde andningsapparat.
Andra studier har analyserat effekten av Myozyme hos 15 patienter med sena sjukdomen.
Vilken nytta har Myozyme visat under studierna?
I den första huvudstudien som genomfördes på barn under 6 månader var alla 18 patienter som behandlades med Myozyme vid 18 års ålder och 15 av dem behövde inte ventilation medan endast en av de 42 patienterna i jämförelsegruppen historiker levde vid 18 års ålder. Resultaten bekräftades av den andra studien som genomfördes på barn i åldern mellan sex månader och tre och ett halvt år.
I sena sjukdomen visade sig effekten av Myozyme vara variabel och svårare att mäta. I denna typ av sjukdom har studier inte visat en klar fördel.
Vad är risken för Myozyme?
Under studierna var de vanligaste biverkningarna av Myozyme (mer än en patient i 10) takykardi (ökad hjärtfrekvens), flare (rodnad), hosta, tachypné (ökad andningsfrekvens), kräkningar, nässle ( utslag med klåda), utslag (utslag), pyrexi (feber) och minskning av syremättnad (minskning av syrehalten i blodet). För fullständig förteckning över alla biverkningar som rapporterats med Myozyme, se bipacksedeln.
Patienter som tar Myozyme kan utveckla antikroppar (proteiner som produceras som svar på Myozyme). Effekten av dessa antikroppar på säkerheten och effekten av Myozyme är ännu inte klar.
Myozyme ska inte användas till personer som kan vara överkänsliga (allergiska) mot alglukosidasalfa eller andra komponenter i läkemedlet.
Varför har Myozyme godkänts?
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) bestämde att fördelarna med Myozyme är större än riskerna för långsiktig enzymbytebehandling hos patienter med en bekräftad diagnos av Pompesjukdom (alfa-glukosidasbrist). Utskottet rekommenderade godkännande för försäljning av Myozyme.
Vilken information väntar fortfarande på Myozyme?
Företaget kommer fortsätta att studera effekten av Myozyme hos patienter som lider av sjukdomen senast inledda.
Åtgärder som vidtas för att säkerställa säker användning av Myozyme
Företaget som tillverkar Myozyme förbereder en plan för att säkerställa att läkemedlet används säkert, främst genom att övervaka utvecklingen av antikroppar hos patienter som får Myozyme, upprätta ett register över alla personer som lider av Pompes sjukdom och se till att läkare är medvetna om de möjliga reaktionerna hos patienterna till infusionen.
Mer information om Myozyme
Den 29 mars 2006 beviljade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Myzyzyme, giltigt i hela Europeiska unionen, till Genzyme Europe BV.
För registrering av Myozymes status som särläkemedel klicka här.
Den fullständiga EPAR för Myozyme finns här.
Den senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 11-2008.
