Vad används Brineura - Cerliponase Alfa för och vad används det för?
Brineura är ett läkemedel för behandling av typ 2 neuronal lipofuscinosis ceroid (CLN2), en ärftlig störning hos barn som leder till progressiv hjärnskada.
Eftersom antalet patienter med CLN2 är låg anses sjukdomen vara "sällsynt" och Brineura utsågs till "föräldralös medicin" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 13 mars 2013.
Brineura innehåller den aktiva substansen cerliponase alfa.
Hur används Brineura - Cerliponase Alfa?
Brineura infunderas direkt i hjärnan. Före den första infusionen måste patienten genomgå en operation för att implantera en anordning, som går från utsidan av skallen genom vätskecaviteten till hjärnan, där läkemedlet släpps.
Infusioner utförs en gång vartannat vecka av en sjukvårdspersonal med erfarenhet av att administrera läkemedel i hjärnan. För att minska risken för infusionsreaktioner kan andra läkemedel ges till patienter före eller under behandling med Brineura eller infusionen kan vara långsam. Behandlingen kan fortsätta tills patientens fördelar.
Brineura kan endast erhållas på recept. Mer information finns i bipacksedeln.
Hur fungerar Brineura - Cerliponase Alfa?
Patienter med CLN2 saknar ett enzym som är nödvändigt för normal hjärnutveckling som kallas tripeptidylpeptidas 1 (TPP1). Den aktiva beståndsdelen i Brineura, cerliponase alfa, är en kopia av TPP1 och används för att ersätta det saknade enzymet.
Läkemedlet infunderas direkt i hjärnan för att kringgå blod-hjärnbarriären, en skyddande barriär som skiljer blodflödet från hjärnan och förhindrar att ämnen som läkemedel kommer in i hjärnvävnaden.
Vilken nytta har Brineura - Cerliponase Alfa visat under studierna?
I de första studierna betonades att Brineura minskar hastigheten med vilken sjukdomen fortskrider mätt enligt en standardvärdesskala.
I en studie av 23 barn (medelålder 4 år) behandlade med Brineura i nästan ett år visade 20 av dem (87%) inte 2-punktsförlusten i motoriska och språkliga förmågor som historiskt observerats hos patienter som inte fick behandling.
Utvärderingen utfördes av läkare som tilldelade patienter separata poäng för motor- och språkkunskaper (där 0 betyder svårare och 3 är normala). En patients slutresultat motsvarade summan av de två poängen.
I en uppföljningsstudie varade Brineuras fördelar i ytterligare ett år. resultaten visade att sjukdomen kunde vara långsam hos de flesta patienter. Denna studie är fortfarande pågående.
Vilka är riskerna med Brineura - Cerliponase Alfa?
De vanligaste biverkningarna av Brineura (som kan påverka fler än 1 av 5 personer) är feber, låga halter av CSF-protein (hjärnvätska och ryggmärg), EKG-avvikelser (en undersökning av hjärtaktiviteten), kräkningar, infektioner i övre luftvägarna (näsa och halsinfektioner) och överkänslighetsreaktioner (allergiska). För fullständig förteckning över alla biverkningar som rapporterats med Brineura, se bipacksedeln.
Brineura ska inte användas till patienter som har upplevt livshotande (allergiska) överkänslighetsreaktioner med Brineura och vars symtom har uppstått när läkemedlet har administrerats igen. Dessutom ska det inte ges till patienter som har implanterats med en shunt för att tömma överskott av vätska från hjärnan. Slutligen ska Brineura inte ges till patienter om det finns problem med enheten, såsom läckage eller infektion.
Varför har Brineura - Cerliponase Alfa godkänts?
Tillgängliga data visar att Brineura bidrar till att bromsa förlusten av motor- och språkkunskaper hos patienter med CLN2, en sjukdom som det inte finns några andra behandlingar för.
När det gäller säkerhet avslöjar data inte några oacceptabla problem. Byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) konstaterade därför att fördelarna med Brineura är större än riskerna och rekommenderade att det godkänns för användning i EU.
Brineura godkändes under "exceptionella omständigheter" eftersom det inte var möjligt att erhålla fullständig information om Brineura på grund av sjukdomen sällsynta. Varje år kommer Europeiska läkemedelsmyndigheten att granska den nya informationen som finns tillgänglig och denna sammanfattning kommer att uppdateras i enlighet med detta.
Vilken information väntar man fortfarande på Brineura?
Eftersom Brineura har godkänts under exceptionella omständigheter kommer det företag som marknadsför det att tillhandahålla ytterligare data från studier om läkemedlets säkerhet, inklusive risken för allergiska reaktioner vid användning på lång sikt och på dess långsiktiga effekt för att sakta ner eller stoppa försämringen av motoriska och språkliga färdigheter. Studierna kommer att delta i barn under två år, för vilka det för närvarande inte finns några uppgifter.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Brineura - Cerliponase Alfa?
Företaget som marknadsför Brineura kommer att se till att alla hälsovårdspersonal som ska använda medicinen får träningsmaterial om hur man använder det och hur man förhindrar enhetrelaterade problem, till exempel infektion eller obstruktion.
Rekommendationer och försiktighetsåtgärder som ska följas av vårdpersonal och patienter för säker och effektiv användning av Brineura har också inkluderats i sammanfattningen av produktegenskaper och bipacksedeln.
Mer information om Brineura - Cerliponase Alfa
Den fullständiga EPAR för Brineura finns på byråns hemsida: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Europeiska offentliga utvärderingsrapporter. För mer information om Brineura-behandling, läs bipacksedeln (också en del av EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal.
Sammanfattningen av yttrandet från kommittén för särläkemedel relaterad till Brineura finns på byråns webbplats: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Sällsynt sjukdomsbeteckning.
