Vad är Ruconest?
Ruconest är ett pulver till injektionsvätska, lösning. Den aktiva substansen som ingår i den är conestat alfa.
Vad används Ruconest för?
Ruconest används för att behandla attacker av ärftligt angioödem hos vuxna (från 18 års ålder). Patienter med angioödem lider av svullnadssyndrom som kan förekomma i någon del av kroppen, till exempel ansikte eller lemmar eller runt tarmarna, vilket leder till obehag och smärta. Ruconest används för patienter med ärftligt angioödem relaterat till naturligt låga halter av den humana C1-esterasinhibitorn, ett protein.
Läkemedlet kan endast erhållas på recept.
Hur används Ruconest?
Behandling med Ruconest bör startas under överinseende av en läkare som har erfarenhet av diagnos och behandling av ärftligt angioödem. Läkemedlet ska endast ges av en sjukvårdspersonal. Patienter som inte har behandlats med Ruconest före bör undersökas för att utesluta förekomst av antikroppar mot epitelmaterial (desquamation och hår) hos kanin i blodet. Kontrollerna måste därför vara negativa för att administrera läkemedlet.
Ruconest ges genom långsam injektion i en ven över ca 5 minuter. Dosen beror på patientens kroppsvikt. Vanligtvis är en injektion tillräcklig för att behandla attacken. emellertid en andra injektion är möjlig om patienten inte svarar tillfredsställande till den första. Dock får inte mer än två injektioner ges inom 24 timmar.
Hur arbetar Ruconest?
C1-esterasinhibitorproteinet är huvudregulatorn för aktiveringen av "komplement" och "kontakt" -systemen, dvs de system av blodproteiner som motverkar infektioner och orsakar inflammation. Hos patienter med låga halter av detta protein upplever dessa två system överdriven aktivitet, vilket resulterar i symtom på angioödem. Den aktiva substansen i Ruconest, conestat alfa, är en replika av C1-esterasinhibitorproteinet och fungerar på samma sätt som proteinet som är naturligt närvarande i kroppen. Under en angioödemattack stoppar conestat alfa denna överdrivna aktivitet och hjälper till att förbättra symtomen.
Conestat alfa produceras av "rekombinant DNA-teknik", vilket innebär att den extraheras från mjölken av kaniner, i vilka en gen har införts och därför kan producera det humana proteinet i mjölken.
Hur har Ruconest studerats?
Effekterna av Ruconest testades först i experimentella modeller innan de studerades hos människor.
Ruconest har varit föremål för två huvudstudier med totalt 73 patienter med ärftligt angioödem orsakat av låga nivåer av C1-esterasinhibitorproteinet. Patienterna var mestadels vuxna. Vid angrepp fick patienterna en av två doser Ruconest (50 eller 100 enheter / kg) eller en placebo (en dummybehandling). Patienter som behandlades med den lägre dosen av Ruconest hade möjlighet till en andra dos inom 4 timmar efter det första. Huvudmåttet på effektivitet var hur lång tid det tog att få en förbättring av symtomen. Förbättringen mättes av patienten själv med ett poäng från 0 till 100 som motsvarade svårighetsgraden av symtomen.
Vilken nytta har Ruconest visat under studierna?
Ruconest var effektivare än placebo för att förbättra symptomen på angioödemattack. Patienter behandlade med 50 och 100 enheter / kg Ruconest visade de första förbättringarna efter en respektive två timmar. Patienter som behandlades med placebo började förbättras efter 4 timmar i en studie och efter mer än 8 timmar i den andra.
De flesta patienter hade redan en fördel med dosen 50 enheter / kg, medan endast 10% av patienterna behövde en andra dos. Denna dos uppvisade en framgångsgrad som liknar den högre dosen av Ruconest.
Vilka är riskerna med Ruconest?
Den vanligaste biverkningen som hör samman med Ruconest (ses hos 1 till 10 av 100 patienter) är huvudvärk. För fullständig förteckning över alla biverkningar som rapporterats med Ruconest, se bipacksedeln.
Ruconest ska inte användas till patienter som kan vara överkänsliga (allergiska) mot konestat alfa eller något av övriga innehållsämnen. Det kan inte användas till patienter med känd eller misstänkt kaninallergi.
Varför har Ruconest godkänts?
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) ansåg att fördelarna med Ruconest är större än riskerna och rekommenderade därför att det godkänns för försäljning.
Mer information om Ruconest
Den 28 oktober 2010 utfärdade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Ruconest, giltigt i hela Europeiska unionen, till Pharming Group NV. Godkännandet för försäljning gäller i fem år, varefter det kan förnyas.
För mer information om behandling med Ruconest, läs bipacksedeln (också en del av EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal.
Den senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 07-2010.
