Respreeza

Vad är Respreeza och vad används det för?

Respreeza är ett läkemedel som används för vuxna med human alfa-1-proteinasinhibitorbrist, en ärftlig sjukdom som kan orsaka lungproblem, inklusive ökade andningssvårigheter och kan också påverka leveren. Respreeza används för att sakta ner lungskador hos patienter med svåra underskott.

Respreeza innehåller den aktiva hämmaren av human alfa1-proteinas.

Hur används Respreeza?

Respreeza finns som pulver och lösningsmedel för beredning av en infusionsvätska, lösning (dropp i en ven). Den första infusionen ska ges under överinseende av en vårdpersonal som har erfarenhet av behandling av human alfa-1-proteinasinhibitorbrist. Efterföljande infusioner kan administreras av patienten eller av patienten själv.

Den rekommenderade dosen av Respreeza är 60 mg / kg kroppsvikt, ges en gång i veckan. Infusionen ska ligga i ca 15 minuter.

Läkemedlet kan endast erhållas på recept. Mer information finns i bipacksedeln.

Hur fungerar Respreeza?

Den aktiva substansen i Respreeza, den alfa1-humana proteashämmaren, är en naturlig komponent i blodet vars funktion är att skydda lungvävnaden. Det erhålls från humant blod och verkar genom att ersätta det protein som saknas hos patienter med human alfa-1-proteinasinhibitorbrist.

Vilken nytta har Respreeza visat under studierna?

Respreeza har visat sig bromsa lungskador i en huvudstudie med 180 patienter med lungskada på grund av human alfa1-proteinasinhibitorbrist. I denna studie jämfördes Respreeza med placebo (en dummybehandling) och det huvudsakliga effektmåttet var minskningen av lungdensiteten. Lungdensitet är en indikator på omfattningen av lungskador: Ju större minskning av lungdensiteten desto större är skadan för lungorna. Reduktionen av lungdensitet efter 24 månader var omkring 2, 6 g / l hos patienter som behandlades med Respreeza jämfört med omkring 4, 2 g / l hos patienter behandlade med placebo.

Vad är risken för Respreeza?

De vanligaste biverkningarna med Respreeza (som kan påverka upp till 1 av 10 personer) är yrsel och huvudvärk. Allergiska reaktioner observerades under behandlingen, varav några var allvarliga.

Med hänsyn till risken för allvarliga allergiska reaktioner ska Respreeza inte användas till patienter med ett protein som kallas IgA-brist och som har utvecklat antikroppar mot det, eftersom dessa individer är mer benägna att uppenbara allergiska reaktioner. För fullständig lista över begränsningar och biverkningar med Respreeza, se bipacksedeln.

Varför har Respreeza godkänts?

Den huvudsakliga studien som genomfördes med Respreeza visade att läkemedlet är effektivt vid bromsning av lungskador hos patienter med human alfa-1-proteinasinhibitorbrist och denna effekt ansågs signifikant hos dem med allvarliga underskott. När det gäller säkerhet är den främsta rädslan i samband med användning av Respreeza allergiska reaktioner. Informationen om hur man hanterar risken finns dock i produktinformationen. Inga andra viktiga säkerhetsproblem uppstod när det gällde läkemedlet.

Därför beslutade byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) att Respreeza-fördelarna är större än riskerna och rekommenderade att det godkänns för användning i EU.

Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Respreeza?

En riskhanteringsplan har utvecklats för att säkerställa att Respreeza används så säkert som möjligt. Baserat på denna plan har säkerhetsinformation inkluderats i sammanfattningen av produktegenskaper och bipacksedeln för Respreeza, inklusive lämpliga försiktighetsåtgärder som ska följas av vårdpersonal och patienter.

Dessutom kommer företaget som marknadsför Respreeza att genomföra en ny studie för att bedöma om en högre dos (120 mg / kg kroppsvikt) kan ge större fördelar än den rekommenderade dosen.