droger

CYSTAGON - cysteamin

Vad är CYSTAGON?

CYSTAGON är ett läkemedel som innehåller cysteamin som aktiv ingrediens. Den kommer i form av kapslar (50 och 150 mg).

Vad används CYSTAGON för?

CYSTAGON används för att behandla patienter som lider av nefropatisk cystinos (njurar). Cystinos är en sällsynt ärftlig sjukdom som orsakas av cystin som ackumuleras i vissa celler, vilket förhindrar att det fungerar normalt. Denna ackumulering orsakar problem för njurarna och sprider sig till andra delar av kroppen, inklusive ögonen, några körtlar (sköldkörtel, bukspottkörteln, gonader), centrala nervsystemet, musklerna och levern. Sjukdomen manifesterar sig genom tillväxtens svårigheter.

Läkemedlet kan endast erhållas på recept.

Hur används CYSTAGON?

Att ta CYSTAGON bör starta under överinseende av en läkare som har erfarenhet av behandling av cystinos.

Nivåer av cystin i leukocyter bör mätas för att justera dosen av läkemedlet.

För barn upp till 12 år är den rekommenderade dosen 1, 30 g / m2 / dag uppdelad i fyra doser

dagligen.

För patienter över 12 år och över 50 kg, rekommenderas en dos på 2 g / dag, indelad i fyra dagliga doser. De initiala doserna ska motsvara 1/4 - 1/6 av de förväntade slutdoserna. Initiala doser bör gradvis ökas över 4-6 veckor.

Hur arbetar CYSTAGON?

CYSTAGON reagerar med cystin för att bilda cystein och en blandad cysteamin och cystindisulfid.

Denna blandade disulfid extraheras sedan från cellerna genom transportsystemet hos en annan aminosyra (lysin). Mängden cystin i organen reduceras, vilket begränsar skadan.

Vilka studier har CYSTAGON utförts?

CYSTAGON har testats i tre kliniska studier med 234 patienter under en tolvårsperiod. Studierna involverade barn och nya patienter som nyligen rekryterades, där två olika doser testades. Eftersom detta är ett mycket allvarligt tillstånd, var det inte av etiska skäl möjligt att jämföra CYSTAGON direkt med placebo. Jämförelsen utfördes istället på en grupp patienter som behandlades med placebo, som en del av en annan icke-relaterad studie. Studier har fokuserat på njurefunktion och patientöverlevnad och tillväxt.

Vilken nytta har CYSTAGON visat under studierna?

De tre studierna visade att CYSTAGON försenar njurspatologin och behovet av dialys eller njurtransplantation om behandling påbörjas i ung ålder av personer med god njursjukdom. Läkemedlet förbättrar även överlevnaden och tillväxten hos barn som tar det.

Vad är risken för CYSTAGON?

De vanligaste biverkningarna av CYSTAGON är huvudsakligen relaterade till matsmältningssystemet.

De vanligast rapporterade biverkningarna (ses hos fler än en patient av 10) är: anorexi (aptitlöshet), illamående, kräkningar, diarré, letargi och pyrexi (feber). För fullständig förteckning över alla biverkningar som rapporterats med CYSTAGON, se bipacksedeln.

CYSTAGON ska inte användas till personer som kan vara överkänsliga (allergiska) mot cysteamin, andra ingredienser i medicinen eller penicillamin. CYSTAGON ska inte ges till kvinnor som ammar eller som är gravida eller misstänkt (särskilt under de första tre månaderna), om inte absolut nödvändigt.

Varför har CYSTAGON godkänts?

Cystinosis är en sällsynt och dödlig sjukdom, och CYSTAGON anses vara en användbar medicin som

det har inget alternativ. Kommittén för humanläkemedel (CHMP) ansåg att fördelarna med CYSTAGON är större än riskerna och rekommenderade att det godkänns för försäljning.

CYSTAGON har godkänts under exceptionella omständigheter, eftersom den används för

att behandla en sällsynt sjukdom var det inte möjligt att få mer detaljerad information om läkemedlet vid godkännandetiden. Med tanke på att tillverkaren lämnade de begärda ytterligare uppgifterna upphörde de exceptionella omständigheterna den 17 april 2007.

Mer information om CYSTAGON

Den 23 juni 1997 beviljade Europeiska kommissionen Orphan Europe ett godkännande för försäljning som gäller i hela Europeiska unionen för CYSTAGON. Tillståndet förnyades den 23 juni 2002 och den 23 juni 2007.

Du kan höra den fullständiga versionen av utvärderingen (EPAR) här.

Den senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 06-2007