Vad är Soliris?
Soliris är ett koncentrat som består av en lösning för infusion. Den innehåller den aktiva ingrediensen eculizumab.
Vad används Soliris för?
Soliris är indicerat vid behandling av patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH), en sällsynt genetisk sjukdom som är livshotande för patienten, vilket förorsakar lysis (destruktion) av röda blodkroppar för snabbt. Konsekvenserna är anemi (minskning av antalet röda blodkroppar), trombos (blodpropp i blodkärlen) och mörk urin.
Eftersom antalet patienter med PNH är låg anses sjukdomen vara "sällsynt" och Soliris utsågs till "föräldralös medicin" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 17 oktober 2003.
Läkemedlet kan endast erhållas på recept.
Hur används Soliris?
Soliris ska ges av en sjukvårdspersonal, till exempel en läkare eller sjuksköterska, under överinseende av en läkare som har erfarenhet av att behandla patienter med blodsjukdomar.
Solirisbehandling består av en infusion (en dropp i en ven) av 600 mg produkt i 25-45 minuter en gång i veckan, följt av en dos på 900 mg under den femte veckan. Därefter ska dosen bibehållas vid 900 mg, administrerad ungefär varannan vecka. Minst två veckor före behandling med Soliris ska alla patienter vaccineras mot hjärnhinneinflammation som orsakas av bakterien Neisseria meningitidis och bör revaccineras enligt gällande riktlinjer.
Patienter som får Soliris måste ges ett särskilt kort som förklarar symtomen på vissa typer av infektioner, varning om att omedelbart söka läkarvård om dessa symptom uppstår.
Hur arbetar Soliris?
Den aktiva substansen i Soliris, eculizumab, är en monoklonal antikropp. En monoklonal antikropp är en antikropp (en typ av protein) som är utformat för att känna igen och binda till en specifik struktur (antigenet) i kroppen. Eculizumab utformades för att binda till komplementproteinet C5, en del av kroppens försvarssystem som kallas "komplement". I EPN har patienter en defekt i CD59-proteinet som ligger på ytan av röda blodkroppar, vilket normalt förhindrar komplementet från att attackera celler. Som ett resultat av denna defekt förstörs komplementet röda blodkroppar. Genom att blockera C5-proteinet från komplementet hindrar eculizumab komplementet från att attackera cellerna, reducera lys och lindra symtomen på sjukdomen.
Vilka studier har utförts på Soliris?
Effekterna av Soliris testades först i experimentella modeller innan de studerades hos människor.
Soliris har studerats i en huvudstudie som involverade 88 vuxna med PNH som hade genomgått minst fyra transfusioner för anemi under föregående år. Soliris jämfördes med placebo (en dummybehandling). Huvudindikatorerna för effektivitet var antalet patienter vars hemoglobinnivåer (ett protein som hittades i röda blodkroppar) var högre än den individuella målnivån och antalet transfusioner av röda blodkroppar som behövdes under de första 26 veckors behandlingarna .
Vilken nytta har Soliris visat under studierna?
Soliris var effektivare än placebo för att förbättra symptomen på EPN. I huvudstudien hade 49% av patienterna (21 av 43) som behandlades med Soliris stabila hemoglobinnivåer och behövde i genomsnitt inte röda blodkroppstransfusioner. I jämförelse var ingen av de 44 patienter som tog placebo stabila hemoglobinnivåer och i genomsnitt behövde 10 transfusioner.
Vad är risken för Soliris?
Den vanligaste biverkningen med Soliris (ses hos fler än 1 av 10 patienter) är huvudvärk. Den fullständiga förteckningen över alla biverkningar som rapporterats med Soliris finns i bipacksedeln.
Soliris ska inte användas till personer som kan vara överkänsliga (allergiska) mot eculizumab, musproteiner eller något av de andra ämnena, eller som lider eller förväntas ha ärftlig komplementbrist. På grund av den ökade risken för hjärnhinneinflammation, ska Soliris inte ges till personer som är smittade med Neisseria meningitidis eller som inte har vaccinerats mot denna bakterie.
Varför har Soliris godkänts?
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) beslutade att fördelarna med Soliris är större än riskerna vid behandling av patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH), men noterade att bevis till förmån för Soliris är begränsade till ämnen tidigare utsatt för blodtransfusioner. Utskottet rekommenderade att Soliris skulle få godkännande för försäljning.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa säker användning av Soliris?
Tillverkaren av Soliris kommer att komma överens om detaljerna i ett system i varje medlemsstat som säkerställer att distributionen av läkemedlet endast sker efter kontroll av att patienten har vaccinerats tillräckligt. Det kommer också att ge förskrivare och patienter information om läkemedlets säkerhet och kommer att verifiera att förskrivarna använder det på ett säkert sätt.
Mer information om Soliris
Den 20 juni 2007 utfärdade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning till Soliris, som gäller i hela Europeiska unionen, till Alexion Europe SAS.
För sammanfattningen av yttrandet från kommittén för särläkemedel på Soliris klicka här.
Den fullständiga EPAR för Soliris finns här.
Den senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 04-2009
