Blincyto - Blinatumomab

Vad är Blincyto - Blinatumomab och vad används det för?

Blincyto är ett cancermedicin som anges för behandling av vuxna med akut lymfoblastisk leukemi (ALL) från B-cellprekursorer, en typ av blodcancer. I LLA från B-cellprekursorer multipliceras vissa celler som ger upphov till B-celler (en typ av vit blodcell) för snabbt för att ersätta normala blodceller.

Blincyto används när ALLA har återkommit eller inte har svarat på tidigare behandlingar. Det används för patienter med "Philadelphia negativ kromosom" (Ph-). Detta innebär att några av deras gener inte har omorganiserats för att bilda en speciell kromosom, kallad "Philadelphia-kromosom", som förekommer hos vissa patienter med ALL.

Blincyto innehåller den aktiva substansen blinatumomab.

Eftersom antalet patienter med ALL är låg, anses sjukdomen vara "sällsynt" och Blincyto utsågs till "föräldralös medicin" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 24 juli 2009.

Hur används Blincyto - Blinatumomab?

Läkemedlet kan endast erhållas på recept och behandlingen bör startas av en läkare som har erfarenhet av att behandla patienter med blodcancer.

Blincyto är tillgängligt som ett pulver till infusionsvätska, lösning (dropp i en ven). Blincyto administreras genom kontinuerlig infusion under en 4-veckors behandlingscykel med användning av en pumpanordning. Patienterna måste vara kvar på sjukhuset i minst 9 dagar i grundcykeln och minst 2 dagar i andra cykeln. Varje behandlingscykel separeras från nästa med ett 2 veckors intervall utan behandling. Patienter som uppnår fullständig remission efter 2 behandlingscykler kan utsättas för högst 3 ytterligare Blincyto-cykler om fördelarna överväger riskerna för individen.

Innan Blincyto tas kan patienter behandlas med läkemedel för att undvika reaktioner på infusion eller feberutbrott. Vidare bör kemoterapiinjektioner utföras hos patienter i ryggradsområdet för att förhindra spridning av leukemiceller i nervsystemet.

Mer information finns i bipacksedeln.

Hur fungerar Blincyto - Blinatumomab?

Den aktiva substansen i Blincyto, blinatumomab, är en typ av antikropp som utformades för att känna igen och binda till två proteiner:

CD19-proteinet, som finns på ytan av alla B-celler, inklusive ALL-cellerna;
CD3-proteinet, som finns på ytan av T-celler (cellerna i immunsystemet som är ansvariga för förstörelsen av patogener och cancerceller).

Blincyto fungerar som en "bro" för att skapa en länk mellan T-cellerna och B-cellerna. T-cellerna aktiveras därför så att de släpper ämnen som kan förstöra B-cellerna.

Vilken nytta har Blincyto - Blinatumomab visat under studierna?

Blincyto undersöktes i en huvudstudie med 189 patienter med negativ B-cellprekursor ALL för Philadelphia-kromosomen, i vilken leukemi hade återkommit eller misslyckats att svara på behandlingen. Patienterna behandlades med Blincyto upp till högst fem behandlingscykler. I denna studie jämfördes inte Blincyto med andra terapier. Huvudmåttet av effektivitet var andelen patienter som svarade på behandlingen efter två behandlingscykler, vilket visar en upplösning av tecken på leukemi och en fullständig eller partiell normalisering av blodtalet. Studien visade att 42, 9% (81 av 189) av patienter som behandlades med Blincyto svarade på behandlingen. I de flesta patienter där ett svar har observerats har inga återstående tumörceller hittats. Den genomsnittliga överlevnaden innan en tumör återkom var ca 6 månader, vilket gjorde att berättigade patienter kunde genomgå en hematopoetisk stamcellstransplantation.

Vad är risken för Blincyto-Blinatumomab?

De vanligaste biverkningarna med Blincyto (som kan påverka fler än 1 av 10 personer) är infusionsrelaterade reaktioner (inklusive feber, frossa och tremor), infektioner, pyrexi (feber), huvudvärk, febernutropeni (minskning av antalet vita blodkroppar åtföljda av feber), perifert ödem (svullnad, särskilt i anklar och fötter), illamående, hypokalemi (nedsatt kaliumnivå i blodet), förstoppning, anemi (minskning av antalet röda blodkroppar), hosta, diarré, tremor, neutropeni, buksmärta, sömnlöshet, trötthet och frossa.

De allvarligaste biverkningarna var infektioner, neurologiska händelser (inklusive förvirring, tremor, yrsel, domningar eller stickningar), neutropeni med eller utan feber, cytokinfrisättningssyndrom (en komplikation på grund av den massiva frisättningen av proinflammatoriska proteiner i blodet) och tumörlysis syndrom (en komplikation på grund av förstörelsen av tumörceller). För fullständig förteckning över alla biverkningar som rapporterats med Blincyto, se bipacksedeln.

Användningen av läkemedlet är kontraindicerat hos ammande kvinnor. För fullständig förteckning över begränsningar, se bipacksedeln.

Varför har Blincyto - Blinatumomab godkänts?

Byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) beslutade att fördelarna med Blincyto är större än riskerna och rekommenderade att den godkändes för användning i EU. Utskottet noterade att Blincyto är till nytta för behandlingen av negativ B-cellprekursor ALL för Philadelphia-kromosomen hos högriskvuxna vuxna som har få terapeutiska alternativ och som i allmänhet har en dålig prognos. Eftersom huvudstudien inte jämförde Blincyto med andra standardterapier, ansåg CHMP det nödvändigt att samla in ytterligare uppgifter. Säkerhetsprofilen för läkemedlet ansågs acceptabel, förutsatt att de givna rekommendationerna observerades.

Blincyto har erhållit ett "villkorligt godkännande". Det innebär att i framtiden kommer mer information om läkemedlet att finnas tillgängligt, vilket företaget måste tillhandahålla. Varje år kommer Europeiska läkemedelsmyndigheten att granska den nya informationen som finns tillgänglig och denna sammanfattning kommer att uppdateras i enlighet med detta.

Vilken information väntar fortfarande på Blincyto - Blinatumomab?

Eftersom ett villkorligt godkännande har utfärdats för Blincyto kommer företaget som marknadsför Blincyto att tillhandahålla data från en större studie som jämför effekten av Blincyto med standard kemoterapi (cancer mot cancer) hos patienter med prekursor ALL. av B-cellerna negativa för Philadelphia-kromosomen. En ytterligare studie kommer att undersöka säkerheten och användningen av Blincyto i klinisk praxis.

Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Blincyto-Blinatumomab?

En riskhanteringsplan har utvecklats för att säkerställa att Blincyto används så säkert som möjligt. Baserat på denna plan har säkerhetsinformation inkluderats i sammanfattningen av produktegenskaper och bipacksedeln för Blincyto, inklusive lämpliga försiktighetsåtgärder som ska följas av vårdpersonal och patienter.

Företaget som marknadsför Blincyto kommer också att ge patienter och vårdpersonal information som innehåller instruktioner om hur man administrerar Blincyto och hur man hanterar riskerna med medicinen. Patienterna får också ett larmkort.