droger

Vedrop - tocofersolan

Vad är Vedrop?

Vedrop är en oral lösning innehållande den aktiva substansen tocofersolan.

Vad används Vedrop för?

Vedrop är indicerat för att behandla eller förhindra vitamin E-brister (låga nivåer av vitamin E). Läkemedlet används till barn och ungdomar upp till 18 år med kronisk medfödd eller ärftlig kolestasi, där tarmen inte absorberar tillräckliga mängder vitamin E. Kronisk medfödd eller ärftlig kolestas är en ärftlig sjukdom som gallret kan inte strömma från levern till tarmarna. Galla är en vätska som produceras i levern som tjänar till att absorbera fetter från tarmen.

Läkemedlet kan endast erhållas på recept.

Hur används Vedrop?

Behandling med Vedrop bör startas och övervakas av en läkare som har erfarenhet av att hantera patienter med kronisk medfödd eller ärftlig kolestas.

Vedrop tas oralt, med eller utan vatten. Den rekommenderade dagliga dosen är 0, 34 ml per kg kroppsvikt. Dosen bör justeras i enlighet med nivån av E-vitamin i barnets blod. Detta värde bör kontrolleras regelbundet.

Hur arbetar Vedrop?

E-vitamin är en naturlig substans som inte får användas av kroppen, måste kompletteras med mat. Det utför många funktioner inom kroppen, inklusive skyddet av nervsystemet. Eftersom E-vitamin löses upp i fett och inte i vatten absorberas det av kroppen bara genom tarmen, tillsammans med fettpartiklar. Hos patienter med kolestas kan låga nivåer av E-vitamin bero på malabsorption av fett från tarmen.

Den aktiva beståndsdelen i Vedrop, tocofersolan, består av en form av E-vitamin som är löslig i vatten genom att koppla den till en kemikalie som kallas polyetylenglykol. Tocofersolan kan absorberas från tarmen hos barn som har svårt att absorbera fett och E-vitamin från kosten. Detta kan öka nivåerna av E-vitamin i blodet och förhindra neurologisk försämring (störningar i nervsystemet) på grund av vitamin E-brist.

Hur har Vedrop studerats?

Effekterna av Vedrop testades först i experimentella modeller innan de studerades hos människor.

För att stödja användningen av Vedrop presenterade läkemedelsföretaget information från den vetenskapliga litteraturen, inklusive resultaten från tre studier utförda på totalt 92 barn och ungdomar med kronisk kolestas som hade fått tocofersolan under en period av cirka två år . Patienterna hade alla E-vitaminbrist och hade inte svarat på andra orala E-baserade behandlingar. De viktigaste effektkriterierna var baserade på nivån av E-vitamin som finns i blodet och på antalet personer vars neurologiska symtom hade förbättrats eller förblev stabil.

Inledningsvis presenterade företaget information om användningen av Vedrop även för patienter med cystisk fibros, men under utvärderingen av läkemedlet togs ansökan tillbaka med hänvisning till denna sjukdom.

Vilken nytta har Vedrop visat under studierna?

Studier har visat att Vedrop korrigerar vitamin E-nivåer hos patienter med kronisk kolestas och att den kan förbättra eller förebygga neurologiska symptom, särskilt hos patienter under tre år.

Vad är risken för Vedrop?

Den vanligaste biverkningen som rapporterats med Vedrop (ses hos 1 till 10 patienter av 100) är diarré. För fullständig förteckning över alla biverkningar som rapporterats med Vedrop, se bipacksedeln.

Vedrop ska inte användas till personer som kan vara överkänsliga (allergiska) mot tocofersolan eller någon av de övriga komponenterna. Läkemedlet ska inte användas i prematura barn.

Varför har Vedrop godkänts?

Kommittén för humanläkemedel (CHMP) har fastställt att förmånerna vid Vedrop är större än riskerna för vitamin E-brist på grund av matsmältningsvanabsorption hos barn som lider av kronisk medfödd kolestas eller ärftlig kronisk kolestasi från födseln (nyfödda till termen) upp till 16 eller 18 år, beroende på region. Kommittén rekommenderade därför att Vedrop skulle få godkännande för försäljning.

Vedrop godkändes under "exceptionella omständigheter". Det innebär att det inte har varit möjligt att få fullständig information om Vedrop, eftersom sjukdomen är sällsynt. Europeiska läkemedelsmyndigheten granskar varje år den nya informationen som kan ha blivit tillgänglig och om så krävs uppdateras denna sammanfattning.

Vilken information väntar fortfarande på Vedrop?

Företaget som producerar Vedrop kommer att arbeta med andra läkemedelsföretag för att utvärdera möjliga effekter av propylparaben (ett konserveringsmedel som finns i Vedrop) på reproduktionsorgan. Företaget avser också att upprätta ett register över patienter som lider av medfödd eller ärftlig kronisk kolestas.

Övrig information om Vedrop:

Den 24 juli 2009 utfärdade Europeiska kommissionen till Orphan Europe SARL

ett godkännande för försäljning av Vedrop, giltigt i hela Europeiska unionen.

Den fullständiga EPROP för Vedrop finns här.

Den senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 06-2009